Grenzach-Wyhlen, 18.07.2022
Niedrige Blutungsraten und eine effektive Blutungskontrolle sind langfristige Therapieziele bei Hämophilie A.
Patienten mit Hämophilie A mit Faktor-VIII-Hemmkörpern (FVIII) und Patienten mit schwerer Hämophilie A ohne FVIII-Hemmkörper steht mit dem Antikörper Hemlibra eine effektive Therapieoption zur Verfügung.1 Auf der Jahrestagung der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) stellten Expert:innen Daten vor, die das Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil von Hemlibra im klinischen Alltag bestätigen. Eine adäquate Blutungsprophylaxe mit Hemlibra ist auch für Menschen mit leichter oder mittelschwerer Hämophilie A möglich, wie die Ergebnisse der aktuellen Analyse der HAVEN 6-Studie aufzeigen.2
Umfangreiche Datenauswertungen aus Deutschland, Frankreich und Großbritannien zeigen reduzierte Blutungsepisoden nach der Umstellung von einer FVIII-Substitution auf Hemlibra.3,4,5
Klinischer Bedarf bei Patienten mit leichter oder mittelschwerer Hämophilie A ist groß.6
Aktualisierte Daten der HAVEN 6-Studie zeigen, dass Hemlibra für Patienten mit leichter oder mittelschwerer Hämophilie A eine effektive Blutungsprophylaxe bieten kann.2
Positive Praxiserfahrungen unterstreichen Vorteile der Antikörpertherapie
Die Vermeidung von Blutungen steht im Fokus der Hämophilie A-Therapie. Im HAVEN-Studienprogramm zeigte sich bereits eine signifikante Blutungsreduktion, die sich auch unter realen Bedingungen in Deutschland3, Großbritannien4 und Frankreich5 bestätigte. In sieben deutschen Hämophilie-Zentren wurde die jährliche Blutungsrate (annual bleeding rate, ABR) von insgesamt 39 Patienten mit schwerer Hämophilie A nach Umstellung einer FVIII-Substitution auf die Antikörper-Therapie anhand eines elektronischen Tagebuches (eDiary Smart Medication) analysiert.3 Zeitgleich mit dem Wechsel auf Hemlibra starteten 13 Teilnehmende mit der elektronischen Dokumentation, während bei 26 Patienten eine vollständige elektronische Aufzeichnung vor und nach Umstellung ausgewertet werden konnte.3 Nach dem Wechsel auf Hemlibra betrug die mittlere ABR bei allen Patienten 0,73. In der Untergruppe der 26 Patienten mit einer Dokumentation von > 24 Wochen vor und nach der Umstellung fiel die mittlere ABR von insgesamt 5,89 auf 1,09.3 Der Anteil der Patienten ohne behandlungsbedürftige Blutung stieg von 54 % vor auf 77 % nach Umstellung auf die prophylaktische Therapie mit Hemlibra.3
In einer weiteren Datenauswertung aus Großbritannien wurden 401 Patienten vor und nach der Umstellung auf Hemlibra analysiert. Die Blutungskontrolle konnte nach der Umstellung in allen Altersgruppen signifikant verbessert werden und der Anteil der blutungsfreien Patienten unter Hemlibra lag bei 65 - 80 %.4 Die gute Blutungskontrolle bestätigen auch Daten aus Frankreich, die 102 Patienten mit Hemmkörpern mit einer Behandlungsdauer von über 6 Monaten analysierten. Bei 76,5 % der Patienten traten unter Hemlibra keinerlei Blutungen auf.5
Patienten mit leichter oder mittelschwerer Hämophilie A von Blutungen betroffen
Trotz umfangreicher Studiendaten zu einer effektiven Routineprophylaxe bei Hämophilie A sind veröffentlichte Daten zur Krankheitslast von Patienten mit der Erkrankung begrenzt. Auch bei Betroffenen mit leichter oder mittelschwerer Hämophilie A kann es aufgrund der verringerten FVIII-Aktivität zu spontanen Blutungen kommen.7 Insbesondere die mittelschweren Hämophilie A unterscheidet sich bezogen auf die Einschränkungen der Lebensqualität sowie den direkten Kosten kaum von der schweren Hämophilie A.8 CHESS II ist eine retrospektive Studie zur Krankheitslast von erwachsenen Patienten mit Hämophilie A jeden Schweregrades in acht europäischen Ländern.6 Ausgewertet wurden Daten zu Blutungsereignissen, Zielgelenken und Schmerzen innerhalb eines Jahres. Insgesamt erhielten 91,6 % (174 von 190 Erwachsenen) der Patienten mit mittelschwerer Hämophilie A und 97,6 % (92 von 94 Erwachsenen) mit leichter Hämophilie A keine Routineprophylaxe. Die Auswertung der Daten ergab, dass 84,5 % der Patienten mit mittelschwerer Hämophilie A mindestens eine Blutung im Jahr erlitten, davon hatte ein Drittel mehr als drei Blutungen im Jahr. Bei den Teilnehmenden mit leichter Hämophilie A waren 75 % von mindestens einer Blutung betroffen und 7,6 % der Patienten erlitten mindestens drei Blutungen im Jahr.6
Wirksamkeit und Sicherheit auch bei leichter oder mittelschwerer Hämophilie A
CHESS II zeigt, dass auch für Patienten mit Hämophilie A geringerer Schweregrade der Bedarf für eine prophylaktische Behandlung besteht. Die multizentrische offene Phase-III-Studie HAVEN 6 untersucht Wirksamkeit und Sicherheit des bispezifischen monoklonalen Antikörpers Hemlibra als Prophylaxe für die leichte und mittelschwere Hämophilie.2 In einer aktualisierten Auswertung der HAVEN 6-Studie haben mit Datenschnitt 30. Oktober 2021 (mediane Follow-up-Zeit: 55,6 (8,7–89,9) Wochen) insgesamt 72 Patienten Hemlibra erhalten.2 Es zeigte sich, dass 66,7 % der Teilnehmenden blutungsfrei blieben. Darüber hinaus wiesen 88,9 % keine behandelten Gelenkblutungen, 81,9 % keine behandelten Spontanblutungen und 94,4 % keine behandelten Zielgelenkblutungen auf. Neue Sicherheitssignale wurden nicht beobachtet.2
Unter Betrachtung der unterschiedlichen Studienergebnisse waren sich die Expert:innen auf der ISTH Jahrestagung einig, dass sich eine Routineprophylaxe mit Hemlibra, unabhängig des Schweregrads, positiv auf die Therapielast der Betroffenen auswirken kann. Durch eine adäquate Blutungskontrolle sowie der langen Halbwertszeit und einer flexiblen subkutanen Applikation wird den Patienten ein Stück mehr Normalität im Alltag ermöglicht.
Alle erwähnten Markennamen sind gesetzlich geschützt.
Referenzen
Fachinformation Hemlibra®, Stand März 2022.
Hermans C, et al. Emicizumab Prophylaxis for the Treatment of People with Moderate or Mild Hemophilia A without Factor VIII Inhibitors: Results from the Primary Analysis of the HAVEN 6 Study, Oral presentation OC 30.5, 30th Annual Congress of the International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), London, UK, 9-13 July 2022 Aufgerufen am 7. Juli 2022
Mondorf W et al. Efficacy of emicizumab prophylaxis in patients with severe hemophilia A in Germany: Real-life-data documented by eDiary smart medication, Oral presentation OC 30.2, 30th Annual Congress of the International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), London, UK, 9-13 July 2022 Aufgerufen am 7. Juli 2022.
Wall C et al. Emicizumab Prophylaxis in Severe Haemophilia A Without Inhibitors: Outcome and Indications From the UK Haemophilia Centre Doctors’ Organisation, Oral presentation PB 0511, 30th Annual Congress of the International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), London, UK, 9-13 July 2022.Aufgerufen am 7. Juli 2022
Harroche A et al. Real-world evidence on emicizumab in 119 Hemophilia A patients with inhibitors from the French FranceCoag cohort, Poster presentation, Poster presentation, PB 1130, 30th Annual Congress of the International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), London, UK, 9-13 July 2022. Aufgerufen am 7. Juli 2022
Khair K et al. Bleed Outcomes in the Moderate and Mild Hemophilia A Population Without Prophylactic Treatment in CHESS II and CHESS PAEDs, Poster presentation PB 0670, 30th Annual Congress of the International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), London, UK, 9-13 July 2022 Aufgerufen am 7. Juli 2022
Witkop M, et al. Haemophilia 2021; 27 Suppl 1: 8-16.
Rodriguez‐Santana et al. Orphanet Journal of Rare Diseases (2022) 17:148
https://doi.org/10.1186/s13023-022-02300-1. Aufgerufen am 7. Juli 2022
Eindeutige Kennzeichnung von biologischen Arzneimitteln in der medizinischen Kommunikation
Für die Patientensicherheit ist es wichtig, biologische Arzneimittel durch ihren Handelsnamen klar zu kennzeichnen. Nur so kann gewährleistet werden, dass mögliche Nebenwirkungen eindeutig einem bestimmten Produkt zugeordnet und zurückverfolgt werden können. Analog europäischer behördlicher Vorgaben für die Dokumentation des Handelsnamens in der Patientenakte nennt Roche in Publikationen, Texten und Presseinformationen deshalb neben dem internationalen Freinamen auch den Handelsnamen.
Über Hemlibra®
Hemlibra (Emicizumab) ist ein bispezifischer monoklonaler Antikörper, der speziell entwickelt wurde, um die Gerinnungsfaktoren IXa und X zu binden und dadurch die Aktivierung von Faktor X zu ermöglichen. Dieser Schritt erfolgt bei Menschen mit Hämophilie A unzureichend, ist aber von zentraler Bedeutung, damit die Blutgerinnung normal ablaufen kann. Das HAVEN-Studienprogramm ist eines der größten klinischen Zulassungsprogramme für die Hämophilie A, das die Wirksamkeit und Sicherheit von Hemlibra bei Menschen mit und ohne Faktor VIII-Inhibitoren sowie sein Potenzial zur Bewältigung aktueller klinischer Herausforderungen untersucht. Hemlibra ist in Europa zugelassen für Patienten jeden Alters mit schwerer Hämophilie A mit oder ohne Inhibitoren gegen Faktor VIII zur subkutanen Verabreichung in wöchentlichen, zweiwöchentlichen oder vierwöchentlichen Therapieintervallen. Hemlibra wird auf Basis von Grundlagenforschung von Chugai in einer Kooperation zwischen Roche und Chugai erforscht. An den klinischen Studien sind auch Hämophilie-Zentren in Deutschland beteiligt.
Chugai Pharma
Chugai Pharmaceutical ist eines der führenden japanischen Pharmaunternehmen mit Fokus auf biotechnologische Produkte und neue innovative Therapieprinzipien – 15,7 % des Umsatzes werden in Forschung und Entwicklung investiert. 2019 beschäftigte Chugai 7.394 Mitarbeiterinnen und Mitarbeiter in Japan sowie in seinen Niederlassungen in Europa (u.a. auch in Deutschland), in den USA und Asien. Ein wichtiger Schritt für Chugai Pharma war die globale strategische Allianz mit Roche im Jahr 2002 bei gleichzeitiger Wahrung der unternehmerischen Unabhängigkeit des Unternehmens in den Ländern, in denen bereits eigene Filialen bestanden. Weitere Informationen unter
Therapie mit Hemlibra®▼: Effektive Blutungsprophylaxe für alle Schweregrade – auch für leichte oder mittelschwere Hämophilie A
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Roche Pharma AG
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